Оптогенетиката, нова терапия, която съчетава генна терапия и светлина - InfoTecnoVision

Оптогенетиката е нова и революционна технология/терапия, която се основава на комбинация от генна терапия и светлина, с която различните нервни клетки могат да бъдат идентифицирани и контролирани доста точно. Това е нещо, което поражда много очаквания в невронаучната общност, тъй като е идеалният инструмент за идентифициране на функционирането на мозъчните вериги на невроните, което е чудесен напредък за изследване и лечение на различни заболявания, включително Паркинсон, епилепсия или шизофрения. Започнаха обаче първите клинични проучвания в областта на офталмологията, по-специално при пациенти с пигментен ретинит.

Тази патология е дегенеративно заболяване на ретината, при което фоточувствителните клетки в тази част на окото постепенно умират, причинявайки прогресивна загуба на нощно и периферно зрение, в крайна сметка последвана от загуба на централно зрение и слепота.

Защо е избрана тази патология, а не друга? Ами защото отговаря на три много важни изисквания, които го правят идеалният вариант за прилагане на тази нова терапия:

Окото е идеалният орган за тази технология, тъй като е много по-достъпно от мозъка. За да може да се въздейства върху последното, е необходимо да се използва операция за въвеждане на оптичен кабел и стимулиране на желаните клетки със светлина, докато през окото това е ненужно, тъй като същата околна светлина е това, което стимулира тези клетки.
При тази патология настъпва дегенерация на фоточувствителните клетки на ретината, така че отново е идеалният терен да се опитате да трансформирате ганглиозните нервни клетки на ретината във фоточувствителни клетки благодарение на оптогенетиката.
При пигментоза на ретинит зрителният нерв е непокътнат, така че предаването на нерв от тези клетки към мозъка е гарантирано.

В момента има две компании, които са започнали да експериментират с оптогенетиката при пигментозен ретинит: GenSight Biologics и RetroSense Therapeutics. Първият, GenSight, все още не е започнал да провежда клинични проучвания при хора с тази патология, той е направил това само при животни (тук бих искал да подчертая, че тази компания вече експериментира с добри резултати с генна терапия в Leber's наследствена оптична невропатия, рядко генетично дегенеративно очно заболяване, за което няма лечебно лечение). Това е втората компания, RetroSense, която вече е започнала да провежда клинични проучвания при хора с пигментен ретинит. Между другото, тази втора компания не беше придобита отдавна от лабораториите на Allergan, като ярък пример за потенциала на тази терапия и интереса, който тя пробужда. Несъмнено това придобиване ще бъде от полза за развитието и еволюцията на оптогенетиката, тъй като Retrosense ще разполага с повече технически и икономически ресурси, за да продължи с клиничните си проучвания.

Но хей, нека да отидем на това, което ни интересува и по ред ...

Какво е оптогенетика?

Оптогенетиката е технология/терапия, която комбинира оптични методи, които могат да бъдат светкавични светкавици от лазер или LED, с генетични методи. Целта е да се прехвърли на специфична група неврони CDNA, която кодира светлочувствителни протеини от микробен произход, наречени опсини. С тази техника в клетките се въвеждат екзогенни гени, кодиращи фоточувствителни протеини, които модифицират поведението на клетките чрез светлина.

Основите на оптогенетиката се откриват при изследване на едноклетъчен организъм, водораслите Chlamydomonas Reinhardtii и способността му да се движи към източник на светлина. Лекарите Питър Хегеман, Георг Нагел и Ернст Бамберг откриха протеин, наречен Channelrodopsin 2 (ChR2), който тези водорасли използват за придвижване към светлината.

При стимулация с ярък лъч от 473nm синя светлина, ChR2 се отваря, позволявайки преминаването на йони през електрохимичния градиент на клетката. Невроните изразяват достатъчни нива на ChR2, така че синята светлина чрез оптична оптика позволява на канала да се отвори и натрият да навлезе в неврона. Когато ChR2 се експресира в невронната мембрана, светлинните импулси се трансформират в потенциали за действие.

Това е нова технология, която започва своето развитие през 2002 г. от Boriz Zemelman и Gero Miesenböck, въпреки че най-подходящият учен в тази област е д-р Karl Deisseroth от Станфордския университет, тъй като той е този, който прави първата демонстрация през 2005 г. на наистина полезна оптогенетична система, използваща канародопсин 2. През 2010 г. списанието Nature Methods определи оптогенетиката за най-важния метод на годината.

Тази техника се разпространява широко сред различните изследователски екипи в областта на неврологията, тъй като освен идеалният инструмент за идентифициране на функционирането на невронните мозъчни вериги, тя е доста прост метод, лесен за научаване и не изисква големи инвестиции, тъй като при относително ниска цена на оборудването вече е възможно да започнете разследване с тази революционна техника, която обещава да бъде много полезна за идентифициране на клетъчните популации, участващи в множество патологии, като по този начин допринася за търсенето на нови лечения.

Приложения на оптогенетиката

Освен настоящото използване на тази технология при пигментозен ретинит, има и други случаи, в които тя вече е експериментирана или в които се очакват резултати. Сред тях се открояват следните:

Хайде, както виждате, има множество случаи, в които оптогенетиката може да покаже своята стойност и мисля, че това е нещо, което облагодетелства нас, общността на слепите хора, тъй като тези първи клинични изпитвания при пигментозен ретинит са жизненоважни за бъдещата употреба от тази терапия при други патологии, а това означава, че се отделят много повече технически и финансови ресурси. Но хей, ще говоря за този интересен момент в края на статията, в заключение. Да вървим стъпка по стъпка.