FundAME - FundAME
18 септември 2019 г.
DEVOTE ще бъде клинично изпитване за оценка на безопасността и ефикасността на по-високи дози SPINRAZA при лечението на SMA; вече установеният профил на безопасност подпомага проучването на потенциалните ползи.
Дългосрочните данни от проучването SHINE показват подобрения и/или стабилизиране на двигателната функция при пациенти на възраст до 21 години, лекувани със SPINRAZA до близо 6 години.
CAMBRIDGE, Масачузетс, 18 септември 2019 г. (GLOBE NEWSWIRE) - Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) обяви днес актуализации на програмата за клинично развитие SPINRAZA (nusinersen), включително началото на ново глобално клинично изпитване, наречено DEVOTE. Проучването DEVOTE ще оцени дали по-високите дози SPINRAZA могат да осигурят още по-голяма ефикасност при лечението на спинална мускулна атрофия (SMA) при голяма популация пациенти. Освен това, нови данни, демонстриращи безопасността и ефикасността на лечението със SPINRAZA при лица с късно настъпила SMA, ще бъдат представени на плакат на 13-ия конгрес на Европейското дружество по детска неврология (EPNS) в Атина (17-21 септември).
С база за грижа за SMA, SPINRAZA е единственото одобрено лечение за кърмачета, деца и възрастни с доказателства за широк кръг пациенти и с опит в лечението на повече от 8 400 пациенти от всички възрасти в повече от 40 държави. Тези актуализации на клиничната програма ще допълнят най-големия и най-изчерпателен набор от клинични данни, налични до момента от SMA.
Новото проучване DEVOTE, за да се оцени дали SPINRAZA може да осигури по-голяма ефикасност при лечението на SMA.
Въз основа на демонстрирания дългосрочен профил на безопасност и доказана ефикасност на SPINRAZA при широк кръг пациенти, проучването DEVOTE ще изследва потенциала за още по-голяма ефикасност, както и безопасността и поносимостта на SPINRAZA, когато се прилага в единична доза. най-висока. Изпитването е фаза 2/3 рандомизирано контролирано проучване за повишаване на дозата, което ще се проведе на 50 места в целия свят с прогнозно включване на 126 души с SMA от всички възрасти, включително възрастни.
„SPINRAZA направи фундаментална промяна в естествената история на SMA“, каза Алфред Сандрок, младши, доктор по медицина, изпълнителен вицепрезидент и главен медицински директор на Biogen. „Антисенс олигонуклеотидите, които участват пряко в произхода на болестта, осигуряват трансформативна терапевтична възможност. Високо специфичният подход на SPINRAZA и добре характеризираният профил на безопасност ни позволяват да продължим да проучваме потенциалните начини за задоволяване на изключителни медицински нужди в общността на SMA. ".
Проучването от три части ще включва открита оценка на безопасността и ключово, двойно-сляпо, рандомизирано контролно лечение, последвано от период на открито лечение. След оценка на безопасността, проучването ще сравнява две натоварващи дози от 50 милиграма (mg) с интервал от 15 дни, последвано от поддържаща доза от 28 mg на всеки четири месеца, с настоящата доза SPINRAZA, одобрена от Администрацията на Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) ) - състоящ се от четири зареждания с поддържащи дози от 12 mg на всеки 4 месеца. Третата част от проучването ще бъде открита оценка, за да се определи как безопасно и ефективно да преминат пациентите с одобрени до момента дози SPINRAZA към най-високите дози, които се оценяват в проучването.
Повече информация за изпитването (NCT04089566) е на разположение на musicaltrials.gov.
Данните, които трябва да бъдат представени на EPNS, показват подобрения или стабилизация на двигателната функция след продължително лечение
Интегриран анализ на SHINE (NCT02594124) - продължение на откритото проучване за пациенти с SMA, които са участвали в предишни изпитвания на SPINRAZA - установява, че децата с SMA с късно начало (тип 2 или тип 3) са имали подобрение или стабилизация в едно или повече от измерванията на двигателната функция в продължение на близо шест години, за разлика от очаквания спад, наблюдаван в естествените кохорти на болестта. SHINE проследява 24 пациенти, които са започнали лечение между 2 и 15 години (10 пациенти SMA тип 2 и 14 пациенти тип 3), преминали от проучванията CS2/CS12 (проучвания, които преди това са показали, че пациенти с SMA със късно начало, лекувани със SPINRAZA, са показали подобрения в двигателните функции и стабилизиране на заболяването, което не се наблюдава в естествената история на нелекувани пациенти). Пациентите от проучването са били на възраст между 7 и 21 години при последното посещение.
Измерванията на двигателната функция от проучването SHINE включват разширена функционална двигателна скала на Hammersmith (HFMSE), модул на горните крайници (ULM) и тест за шестминутно ходене (6MWT). Нито един участник не е прекратил лечението поради нежелани събития и не са установени нови опасения за безопасността през почти шестгодишния период на проследяване.