Метаболитен водач Болница Sant Joan de Déu Барселона
The генна терапия е развиваща се терапевтична опция, предназначена да включи външен генетичен материал в генетичния материал на клетката с цел лечение или предотвратяване на някои заболявания.
На какво се основава?
Той се основава на модифициране на действието на мутирал (променен) ген върху протеина, който той кодира в клетките на модел на пациент или животно. Това може да се направи по различни начини:
Кои заболявания могат да се възползват от тази терапия?
- Наследствени заболявания причинени от генна мутация. Може да става въпрос за вродени грешки в метаболизма или на някои видове рак от генетичен произход, например. Броят на болестите, за които знаем, че са генетично обусловени, се увеличава.
- Придобити болести, като тези, причинени от инфекцията на определен вирус в организма (хепатит С) или други мултифакторни, като сърдечно-съдови заболявания.
В този файл ще се съсредоточим върху генната терапия като възможност за лечение при наследствени метаболитни заболявания (NDE).
Могат ли всички NDE да се възползват от тази терапия?
Като цяло, NDEs, причинени от мутации в един ген, теоретично биха могли да се възползват от генната терапия, но това е опция сложна терапия, в процес на разработване и следователно все още не е напълно контролиран, тъй като зависи от много различни фактори, което в момента му носи известен риск.
Поради тази причина понастоящем се прилага само за няколко заболявания, при които обикновено липсват други, по-прости възможности за лечение.
Какви условия трябва да бъдат изпълнени, за да се приложи генна терапия?
Като се има предвид само вид генна терапия основан на замяна на мутиралия ген, причиняващ болест, с правилно копие на същия ген, необходима е поредица от състояния, които се определят от различните етапи (етапи), включени в тази терапия.
Какви са тези стъпки?
1) Знайте ген, причиняващ заболявания. Трябва да се знае неговото действие върху протеина, който той кодира и чиито мутации влияят върху неговата функция. Трябва да е налице правилният ген (дива форма) или терапевтичният ген, без патогенни мутации, които могат да бъдат въведени в засегнатия индивид.
две) Трябва да се знае в какво тъканите протеинът се експресира което се променя от генната мутация/и. Също така, каква е функцията на протеина в тези тъкани и как мутациите влияят на тази функция. Тъканите могат да бъдат повече или по-малко достъпни. По-достъпни са например кръвните клетки или тези на кожата и по-малко достъпни тези на вътрешните органи: черен дроб, бъбреци, мозък ... промоутъри, ДНК фрагменти, прикрепени към терапевтичния ген, които насочват ДНК към прицелен орган (защото са специфични за органите).
3) Необходимо е да имате подходящ вектор за да се въведе терапевтичният ген в клетките на подходящите тъкани, където протеинът трябва да се експресира, без да се активира имунната система. Можем да различим различни видове вектори: