FDA предоставя ускорено одобрение на първото лекарство за мускулна дистрофия на Дюшен
Съобщение на FDA
Нова терапия решава неудовлетворени медицински нужди
Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) одобри днес инжекцията Exondys 51 (eteplirsen), първото лекарство, одобрено за лечение на пациенти с мускулна дистрофия на Дюшен (DMD). Exondys 51 е специално показан за пациенти с потвърдена мутация на гена на дистрофин, отговорен за пропускането на екзон 51, което засяга около 13% от популацията на DMD.
„Пациентите с определен тип мускулна дистрофия на Дюшен вече ще имат достъп до одобрено лечение за това опустошително и рядко заболяване“, обяви д-р Джанет Уудкок, доктор по медицина, директор на Центъра за оценка и изследване на лекарствата от FDA. „При редки заболявания формулирането на нови лекарства е особено трудно поради малкия брой хора, засегнати от всяко от тези заболявания и липсата на медицинско разбиране за много разстройства. Ускореното одобрение прави това лекарство достъпно за пациентите въз основа на първоначални данни, но с нетърпение очакваме да научим повече за неговата ефикасност чрез ратификационно клинично изпитване, което компанията трябва да проведе след одобрение. ".
DMD е рядко генетично заболяване, характеризиращо се с прогресивно влошаване и отслабване на мускулите. Това е най-често срещаният тип мускулна дистрофия. DMD се причинява от липсата на дистрофин, протеин, който помага да се запазят мускулните клетки непокътнати. Първите симптоми обикновено се появяват на възраст между три и пет години и се влошават с времето. Болестта често се проявява от хора с неизвестна фамилна анамнеза за състоянието и засяга предимно момчета, но в редки случаи може да засегне момичета. Около 1 на 3 600 момчета имат DMD по целия свят.
Хората с DMD прогресивно губят способността да извършват дейности самостоятелно и често се налага да използват инвалидна количка, докато навлязат в юношеството. С напредването на болестта могат да възникнат животозастрашаващи сърдечни и дихателни заболявания. Пациентите често се поддават на болестта след 20-те и до 30-те си години; тежестта и продължителността на живота обаче варират.
Exondys 51 е одобрен по ускорения път за одобрение, който предвижда одобрение на лекарства, които лекуват сериозни или животозастрашаващи заболявания и които обикновено предлагат значително предимство пред съществуващите лечения. Одобрението по този път може да бъде подкрепено от адекватни и добре контролирани проучвания, които показват, че лекарството има ефект върху сурогатна крайна точка с разумна вероятност да се предскаже някаква клинична полза за пациентите (как се чувстват или функционират, или оцеляват или не. ). Този път предлага на пациентите по-непосредствен достъп до обещаващи нови лекарства, тъй като компанията провежда клинични проучвания, за да провери прогнозната клинична полза.