Фармацевтичната индустрия се фокусира върху редките заболявания "преди 30 години те не бяха печеливши"

Смята се, че лекарствата за редки болести ще представляват 20% от продажбите на лекарства в световен мащаб до 2024 г.

заболявания

Само преди две седмици Американската администрация по храните и лекарствата (FDA, за съкращението му на английски) счупи всички рекорди, като даде зелена светлина на най-скъпото лекарство в света. Ставаше въпрос за Зогелсма, генна терапия, предназначена за лечение на гръбначно-мускулна атрофия (SMA) при деца на възраст под две години, рядко заболяване, което засяга 1 на 10 000 раждания. Струва 2,1 милиона евро.

Смята се, че в САЩ, държава с повече от 327 милиона жители, около 400 бебета страдат SMA. Това предполага, че - въпреки тежестта на заболяването - търсенето на Zogelsma е малко, фактор, който секторът използва, за да оправдае цената от това лекарство.

Zogelsma е това, което е известно в индустрията като лекарство сирак. Те са били кръстени сираци, тъй като при нормални пазарни условия фармацевтичната индустрия няма особен интерес да разработва и предлага на пазара продукти за малък брой пациенти, както е обяснено от Европейската организация за редки болести. Това ще рече: те са продукти, които не представляват интерес на бизнес ниво въпреки важната си социална стойност.

Промяна на тенденцията

Изглежда обаче, че тази тенденция се е променила в индустрията през последните години. Сега редките заболявания са печеливши, така че се разработват лекарства за облекчаването им. Това е по много причини: подобрения в технологиите, регулаторни промени, огромните ползи от създаването на иновативни патентовани лекарства и възможността „фермите“ да възстановят първоначалната инвестиция благодарение на висока цена.

В резултат на това пазарният му дял нараства само в световен мащаб и с много по-бързи темпове от този на генеричните лекарства. Според последния доклад, изготвен от американската фармацевтична консултантска компания Evaluatepharma, Лекарствата-сираци за редки болести ще представляват 20% от продажбите на наркотици по целия свят до 2024г.

За по-малко от 10 години те са удвоили продажбите си, преминавайки от 72 000 милиона долара през 2010 г. на 131 000 милиона, регистрирани през 2018 г. До 2024 г. те ще се утроят, според прогнозата на тази консултация.