Първо лекарство, одобрено за рядко генетично затлъстяване Actualidad 24 Noticias
Американската регулаторна агенция FDA одобри агонист MC4R за три редки генетични заболявания, които причиняват затлъстяване
Сред генетичните състояния, които могат да доведат до затлъстяване, са три състояния, които включват Дефицит на ген на POMC, PCSK1 или LEPR. И трите нарушения са редки, но те карат тези, които страдат от тях, да развият затлъстяване от много ранна възраст.
Сега те имат лечение, което може да облекчи положението им. Американската агенция за регулиране на храните и лекарствата, FDA, току-що одобри лекарството сетмеланотид за хроничен контрол на теглото при пациенти на възраст над 6 години със затлъстяване поради горните редки генетични състояния: Дефицит на проопиомеланокортин (POMC), дефицит на пропротеин субтилизин/кексин тип 1 (PCSK1) и дефицит на лептинов рецептор (LEPR), потвърдени чрез генетично тестване.
Хората с дефицит или аномалия в гените POMC, PCSK1 или LEPR стават силно затлъстяване в много млада възраст. Пациентите обикновено са с нормално тегло при раждане, но техният ИТМ се увеличава поради генетичния дефект, който засяга регулирането на апетита, способността им да се чувстват пълноценни и метаболизма.
Трите са условия са много редки; от всички тях едва ли има 150 случая в медицинската литература.
С одобрението на FDA, това лекарство (Imcivree, от Rhythm Pharmaceuticals) става първото лицензирано за тези три генетични състояния.
Чрез MC4R
Setmelanotide е a меланокортинов рецептор 4 агонист (MC4R), който работи чрез активиране на области на мозъка, които регулират апетита и ситостта, които предотвратява преяждането на тези пациенти, блокирайки хиперфагия, и по този начин им позволява да отслабнат. В допълнение, лекарството увеличава метаболизма в покой, а заедно с това и броя на изгорените калории в покой, нещо, което също допринася за загуба на тегло.