Те спасяват мишка със спинална мускулна атрофия CuidatePlus

Изследване, публикувано днес в Nature, показва спасяването на мишка със спинална мускулна атрофия, нервно-мускулно заболяване, характеризиращо се с дегенерация на двигателни неврони

Патологията се причинява от мутация в SMN1, ген, необходим за оцеляването на двигателните неврони. Понастоящем няма ефективно лечение, но се смята, че възстановяването на SMN, протеинът, кодиран от SMN1, в двигателните неврони на гръбначния мозък е необходимо за терапия.