Синдром на Орфанет Борджесон Форсман Леман

- Търсене
- Клинични признаци и симптоми
- Класификации
- Гени
- Инвалидност
- Енциклопедия за широката публика
- Енциклопедия за професионалисти
- Аварийни водачи
- Източници/процедури
Търсене на рядко заболяване
Други опции за търсене
Синдром на Borjeson-Forssman-Lehmann
Определение на болестта
Синдромът на Borjeson-Forssman-Lehmann (BFLS) е синдром на рядко X-свързано затлъстяване, характеризиращ се с интелектуален дефицит, затлъстяване на багажника, характерни черти на лицето, хипогонадизъм, заострени пръсти и къси пръсти.
ОРФА: 127
Разпространението му е неизвестно. Описани са приблизително 50 пациенти.
Клинично описание
Етиология
BFLS се причинява от мутации в гена PHF6, разположен в Xq26, който кодира PHF6, протеин, участващ в клетъчния растеж и пролиферация. По принцип мутациите, които причиняват загуба или намаляване на експресията на PHF6, водят до по-тежки клинични симптоми. Смята се, че инактивационните мутации със загуба на функция или X-предубедени обясняват рядката поява на симптоматични жени. Въпреки че повечето случаи са наследствени, описани са няколко спорадични случая.