Резултати от генната терапия при хомология на фенилкетонурия - мисли за метаболизма

На 18 май компанията Homology Medicines, посветена на генетичната медицина, обяви данните, свързани с програмата HMI-102, в която изследва възможната генна терапия при фенилкетонурия. Проучването, проведено при мишки, демонстрира според тях своя потенциал като специфично лечение, което би възстановило нормалния метаболитен път при пациенти с ФКУ. Компанията очаква да може да започне фаза 1/2 от клиничното проучване HMI-102 при възрастни пациенти с ПКУ, започвайки през 2019 г.
(Резюме на статията)

Инжекция, която „възстановява“ ДНК

Компанията използва AAVHSC вектори, аденоасоциирани вируси, получени от хематопоетични стволови клетки, които имат способността да прехвърлят и експресират гени в ретината след еднократна локална инжекция (тествана в предклинични модели). Компанията поддържа, че характеристиките на нейната терапия биха позволили както редактиране на гени в детската популация, така и генна терапия при възрастни. Ползите от тази техника могат да включват други редки наследствени заболявания.

Към генна терапия при фенилкетонурия?

Презентацията обобщи и оцени основните постижения на описаната по-горе терапия. Ето основните изводи от изследването:

---