Pfizer и Sangamo обявяват положителни резултати от фактора след получаване на генна терапия за

МАДРИД, 7 юли (EUROPA PRESS) -

резултати

Pfizer и Sangamo Therapeutics обявиха актуализирани последващи данни от фаза I/II проучване на жирококоген фителпарвовец (SB-525 или PF-07055480), изследвана генна терапия за пациенти с тежка хемофилия А, където са наблюдавани устойчиви нива на активност на фактор VIII и липса на епизоди на кървене или използване на фактор.

Петте пациенти с тежка хемофилия А, които са получили дозата 3e13 vg/kg, показват устойчиви нива на активност на фактор VIII, със средно 64,2% чрез хромогенен анализ (геометрична средна стойност на ниво пациент след 9-та седмица след инфузията). Нито един пациент не е имал епизоди на кървене или не са се налагали инфузии с FVIII. Нивата на активност на фактор VIII отразяват измерванията до 61 седмици, степента на проследяване за най-дълго лекувания пациент в кохортата.

Тези данни бяха представени устно на Световния конгрес на Световната федерация по хемофилия 2020, който се проведе практически на 14-19 юни.