Европа одобрява Waylivra за лечение на здравния сектор News Acobur Asesores

лечение

Европа одобрява Waylivra за лечение на фамилен синдром на хиломикронемия

Одобрението се основава на резултатите от клинични проучвания, които показват, че лечението с волансорсен постига клинично и статистически значимо намаляване на триглицеридите по време на периода на изследване.

Volanesorsén е единственото лечение, одобрено до момента за хора с фамилен синдром на хиломикронемия или FCS, важен крайъгълен камък за общността на това заболяване, които досега са страдали от липсата на терапевтични възможности.

FCS е ултра-рядко заболяване, причинено от неправилно функциониране на ензима липопротеин липаза (LPL), което създава значителен риск и тежест от заболяване, включително непредсказуем и животозастрашаващ остър панкреатит. Смята се, че по света има между 3000 и 5000 души, страдащи от FCS, от които приблизително 1000 живеят в Европа.

Akcea Therapeutics Inc., дъщерно дружество на Ionis Pharmaceuticals, Inc., и Ionis Pharmaceuticals, Inc. обявиха, че Европейската комисия (EC) е предоставила на Waylivra (volanesorsen) условно разрешение за употреба като хранителна добавка при възрастни пациенти с генетично потвърден FCS фамилен синдром на хиломикронемия и висок риск от панкреатит, при които реакцията на диета и лечение за понижаване на триглицеридите не е достатъчна.