CIBERISCIII мишки лекуват диабет тип 2 и затлъстяване с генна терапия

мишки

Екип от изследователи, воден от Фатима Бош, ръководител на групата на CIBERDEM в Автономния университет в Барселона (UAB), успя да излекува затлъстяването и диабет тип 2 при мишки, използвайки генна терапия. Резултатите са публикувани в EMBO Molecular Medicine.

С въвеждането, чрез еднократна инжекция, на аденоасоцииран вирусен вектор (AAV), който носи гена FGF21 (Fibroblast Growth Factor 21), който позволява генетичната манипулация на черния дроб, мастната тъкан или скелетната мускулатура, животното произвежда FGF21 протеин непрекъснато. Това е хормон, секретиран естествено от различни органи, който действа в много тъкани, за да регулира правилното функциониране на енергийно ниво. Чрез индуциране на производството му чрез генна терапия, животното намалява теглото си, а също и инсулиновата резистентност, която причинява развитието на диабет тип 2.

В случай на затлъстяване, терапията е успешно тествана в два модела на заболяването, индуцирани както генетично, така и чрез диета. Освен това учените са забелязали, че даването на генна терапия на здрави индивиди води до по-здравословно стареене и ги предпазва от свързаното с възрастта наднормено тегло и инсулинова резистентност.

След лечение с AAV-FGF21 и през годината и половина, през които животните са били проследени, мишките са отслабнали и са намалили натрупването на мазнини и възпалението в мастната тъкан; противодейства се на отлагането на мазнини (стеатоза), възпалението и фиброзата в черния дроб (NASH); докато с напредване на възрастта те имат повишена чувствителност към инсулин и общо здраве, без наблюдавани странични ефекти.

Резултатите са възпроизведени чрез генетична манипулация на различни тъкани за производство на протеин FGF21, било то черен дроб, мастна тъкан или мускул. "Това дава много голяма гъвкавост на терапията, тъй като позволява всеки път да се избира най-подходящата тъкан и в случай, че някакво усложнение възпрепятства манипулирането на която и да е от тъканите, тя може да се приложи към всяка от останалите. протеинът FGF21 и го отделя в кръвта, той се разпределя в тялото ", казва Фатима Бош, директор на изследването.