Лечение на гръбначна мускулна атрофия Целеви терапии и още - Здравословен начин на живот
Спиналната мускулна атрофия (SMA) е рядко генетично състояние, което кара мускулите да стават слаби и отслабнали. Повечето видове SMA се диагностицират при кърмачета или малки деца.
SMA може да причини животозастрашаващи ставни деформации, затруднения в храненето и проблеми с дишането. Децата и възрастните с SMA може да имат трудности да седят, да стоят, да ходят или да изпълняват други дейности без помощ.
Понастоящем не е известно лечение за SMA. Новите целеви терапии обаче могат да помогнат за подобряване на перспективите за деца и възрастни с SMA. Налична е и поддържаща терапия, която помага за справяне със симптомите и възможните усложнения.
Отделете малко време, за да научите повече за възможностите за лечение на SMA.
Мултидисциплинарни грижи
SMA може да повлияе на тялото на детето ви по различни начини. За да се справите с разнообразните си нужди от подкрепа, е важно да се събере мултидисциплинарен екип от медицински специалисти.
Редовните прегледи ще позволят на здравния екип на вашето дете да наблюдава състоянието му и да прецени доколко добре работи неговият план за лечение.
Те могат да препоръчат промени в плана за лечение на детето ви, ако детето ви развие нови или по-лоши симптоми. Те могат също да препоръчат промени, ако са налични нови лечения.
Целеви терапии
За лечение на основните причини за SMA, Администрацията по храните и лекарствата (FDA) наскоро одобри две целеви терапии:
- нусинерсен (Spinraza), който е одобрен за лечение на SMA при деца и възрастни
- onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma), който е одобрен за лечение на SMA при деца под 2 години
Тези лечения са сравнително нови, така че експертите все още не знаят какви могат да бъдат дългосрочните ефекти от използването на тези лечения. Проучванията показват, че те могат значително да ограничат или забавят прогресията на SMA.
Спинраза
Spinraza е вид лекарство, предназначено да увеличи производството на важен протеин, известен като сензорен двигателен неврон (SMN) протеин. Хората със SMA не правят достатъчно протеини сами.
FDA одобри лечението въз основа на клинични проучвания, които предполагат, че кърмачетата и децата, получаващи лечението, могат да имат подобрени моторни етапи, като пълзене, седене, търкаляне, изправяне или ходене.
Ако лекарят на вашето дете предпише Spinraza, той или тя ще инжектира лекарството в течността, която заобикаля гръбначния мозък на детето ви. Те ще започнат с даване на четири дози от лекарството през първите два месеца от лечението. След това те ще прилагат доза на всеки 4 месеца.
Възможните нежелани реакции на лекарството включват:
- повишен риск от респираторна инфекция
- повишен риск от усложнения от кървене
- Увреждане на бъбреците
- запек
- повръщане
- главоболие
- Болка в гърба
- висока температура
Въпреки че са възможни странични ефекти, имайте предвид, че доставчикът на здравни услуги на детето ви ще препоръча лекарството само ако смята, че ползите надвишават риска от странични ефекти.
Золгенсма
Золгенсма е вид генна терапия, при която модифициран вирус се използва за доставяне на функционален SMN1 ген до нервните клетки. Хората с SMA нямат този функционален ген.
FDA одобри лекарството въз основа на клинични проучвания, включващи само бебета със SMA под 2-годишна възраст. Участниците в опитите показаха значителни подобрения в етапите на развитието, като контрол на главата и способност да седят неподкрепени, в сравнение с това, което би се очаквало от пациенти, които не са получили лечение.
Zolgensma е уникално лечение, прилагано чрез интравенозна (IV) инфузия.